In deel 2 van de FIREFISH-studie bij zuigelingen met spinale musculaire atrofie (SMA) type 1 resulteerde dagelijkse behandeling met risdiplam in hogere percentages zuigelingen die motorische mijlpalen bereikten en die verbetering in de motorische functie lieten zien in vergelijking met percentages die werden waargenomen in historische cohorten. Deze resultaten werden onlangs gepubliceerd in NEJM.
Vijf nieuwe onderzoeken naar kinderkanker van start dankzij KiKa
nov 2025 | Bot en wekedelentumoren, Immuuntherapie, Lymfoom, Neuro-oncologie