In deel 2 van de FIREFISH-studie bij zuigelingen met spinale musculaire atrofie (SMA) type 1 resulteerde dagelijkse behandeling met risdiplam in hogere percentages zuigelingen die motorische mijlpalen bereikten en die verbetering in de motorische functie lieten zien in vergelijking met percentages die werden waargenomen in historische cohorten. Deze resultaten werden onlangs gepubliceerd in NEJM.
ILBDC 2025 in Amsterdam: voorzitter Evelien Lemstra over het congres en de nieuwste inzichten rond dementie met Lewy bodies
mrt 2025 | Dementie