Home | Risdiplam bij zuigelingen met SMA type 1: vergelijking met historische controlesNeurologie

Risdiplam bij zuigelingen met SMA type 1: vergelijking met historische controles

Delen via:

In deel 2 van de FIREFISH-studie bij zuigelingen met spinale musculaire atrofie (SMA) type 1 resulteerde dagelijkse behandeling met risdiplam in hogere percentages zuigelingen die motorische mijlpalen bereikten en die verbetering in de motorische functie lieten zien in vergelijking met percentages die werden waargenomen in historische cohorten. Deze resultaten werden onlangs gepubliceerd in NEJM.

Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.

Let op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier

aug 2021

Vakgebieden:
Kindergeneeskunde, Neurologie

Aandachtsgebieden:
Bewegingsstoornissen, Neuro-musculair

Tags:
risdiplam, spinale musculaire atrofie

Positief advies sluisplaatsing ublituximab en mirikizumab

mei 2023 | IBD, Multipele Sclerose

Veel Nederlanders met hersenaandoening voelen zich onbegrepen

mei 2023 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Multipele Sclerose, Neuro-musculair, Neuro-oncologie, Neuro-vasculair

Dinutuximab β plus lage dosis IL-2 na haplo-SCT bij gerecidiveerd neuroblastoom

mei 2023 | Neuro-oncologie, Stamceltransplantatie

Effectiviteit en veiligheid van GON-blokkade bij clusterhoofdpijn: een systematische review

mei 2023 | Hoofdpijn

Eerste diagnosecriteria en classificatie van neuritis optica

mei 2023 | Multipele Sclerose

Associatie tussen focale epilepsie, dementie en cardiovasculaire risicofactoren

mei 2023 | Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Neuro-vasculair

MS, medicatie & zwangerschap: actuele inzichten voor de klinische praktijk

21 sep 2026 om 20:00 | Multipele Sclerose

Alzheimerdiagnostiek en -behandeling: van innovatie naar verantwoorde implementatie

16 jun 2026 om 20:00 | Dementie

MS & immunologie anno 2026: van mechanisme naar besluitvorming

9 jun 2026 om 19:30 | Multipele Sclerose, Vaccinatie

Neurologisch Jaaroverzicht 2025

15 dec 2025 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Parkinson: Dopaminerge infusietherapie - Ervaringen uit de praktijk

4 dec 2025 om 20:00 | Bewegingsstoornissen

Benefit-Risk Ratio bij DMT's in MS: dilemma’s van de behandelaar

25 nov 2025 om 19:30 | Multipele Sclerose

Ouder worden met MS

12 nov 2025 om 20:30 | Multipele Sclerose

Keynote webinar | Spotlight on functional neurological disorder

20 okt 2025 om 18:00

Gordelroospreventie in medische risicogroepen - van indicatie tot vaccinatie

2 jul 2025 om 20:00 | Vaccinatie, Virale infecties

Er zijn geen e-learnings gevonden.

Aankomend Terugblik

ECTRIMS NL 2026

woensdag 21 okt 2026 t/m vrijdag 23 okt 2026 | Multipele Sclerose

MS heeft vaak gevolgen voor het sociale leven en werk

jul 2026 | Multipele Sclerose

Efgartigimod lijkt veilig en effectief bij kinderen met myasthenia gravis

jul 2026 | Neuro-musculair

Subcutane foslevodopa/foscarbidopa-toediening bij gevorderde parkinson

jul 2026 | Bewegingsstoornissen

Cladribine-gebruik rond zwangerschap geeft geen zorgwekkende veiligheidssignalen

jul 2026 | Multipele Sclerose

Effectiviteit van eptinezumab bij chronische migraine en medicatieovergebruikshoofdpijn

jul 2026 | Hoofdpijn

Verhoogd risico op epilepsie bij idiopathische hydrocefalie die op volwassen leeftijd ontstaat

jun 2026 | Dementie, Epilepsie

Kan de MRI-scanfrequentie omlaag bij MS-patiënten die worden behandeld met ocrelizumab?

jun 2026 | Multipele Sclerose

Secundaire preventie bij ischemische beroerte en atriumfibrilleren: doorgaan of overstappen?

jun 2026 | Neuro-vasculair

Lage hypocretine-1-niveaus hangen samen met ernstigere symptomen bij groep slaapaandoeningen

jun 2026 | Epilepsie

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

MedNet Neurologie 2026-02

jun 2026

MedNet Neurologie 2026-01

mrt 2026

MedNet Neurologie 2025-04

dec 2025

MedNet Neurologie 2025-03

sep 2025

MedNet Neurologie 2025-02

jun 2025

MedNet Neurologie 2025-01

mrt 2025

MedNet Neurologie 2024-04

dec 2024

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

Partnernieuws

Het MS-dossier: winst bij vroeg hoog effectief behandelen

jun 2026

Whitepaper

Whitepaper: 24 Veelgestelde vragen en antwoorden over long COVID

feb 2022

Meer vacatures