ViSIO-PRO en ViSIO-ObsRO-instrumenten kunnen symptomen van visueel functioneren en visusafhankelijke dagelijkse activiteiten, mobiliteit en gezondheid gerelateerde kwaliteit van leven bij patiënten met retinitis pigmentosa en amaurosis congenita van Leber beter in kaart brengen.
Retinitis pigmentosa/amaurosis congenita van Leber zijn zeldzame, erfelijke netvliesaandoeningen die leiden tot beperking van het gezichtsvermogen. Beide ziekten hebben niet alleen een aanzienlijke invloed op het kunnen uitvoeren van de normale dagelijkse activiteiten waarbij het gezichtsvermogen nodig is, maar ook op de mobiliteit en de gezondheid gerelateerde kwaliteit van leven (HrQoL). Vooralsnog is er op dit gebied niet veel kwalitatief onderzoek beschikbaar. Ook zijn er geen ziektespecifieke klinische uitkomstbeoordelingen voor gebruik bij patiënten met retinitis pigmentosa/amaurosis congenita van Leber. In deze studie is onder meer gekeken naar de ontwikkeling van specifieke instrumenten van door de patiënt en door de waarnemer gerapporteerde uitkomsten (PROs/ObsRO’s) bij deze aandoeningen.
Op basis van dit onderzoek is een uit 44 onderdelen bestaande ViSIO-PRO (v1.0) en een uit 26 onderdelen bestaande ViSIO-ObsRO (v1.0) ontwikkeld. Hiermee kunnen de effecten op visusafhankelijke ADL, mobiliteit en hiervan afgeleide HRQoL worden beoordeeld. Dit gebeurt door het meten van de moeilijkheidsgraad die patiënten van 12 jaar en ouder (ViSIO-PRO) of kinderen tussen 3-11 jaar (ViSIO-ObsRO) met retinitis pigmentosa/amaurosis congenita van Leber in specifieke situaties ervaren of wanneer ze een scala aan dagelijkse activiteiten uitvoeren waarbij zij het gezichtsvermogen hard nodig hebben. De onderzoekers gaven aan dat de uiteindelijke versies van deze instrumenten in de toekomst in klinische studies naar deze aandoeningen kunnen worden gebruikt evenals in de dagelijkse klinische praktijk om de ernst van deze ziekten te volgen.
Bron:
Audo I, Patalano F, Naujoks C, et al. Development of Novel Patient-Reported Outcome (PRO) and Observer-Reported Outcome (ObsRO) Instruments in Retinitis Pigmentosa (RP) and Leber Congenital Amaurosis (LCA): ViSIO-PRO and ViSIOObsRO. Ophthalmol Ther. 2023.