Laquinimod had geen significant effect op motorische symptomen bij de ziekte van Huntington, maar verminderde wel het volumeverlies van de nucleus caudatus in vergelijking met placebo. Dat blijkt uit de internationale fase II-studie LEGATO-HD.
CRISPR-gentherapie toont duurzame klinische stabiliteit bij erfelijke ATTR-polyneuropathie
jan 2026