Uit de TAMDMD-studie blijkt dat behandeling met tamoxifen veilig is bij jongens met de ziekte van Duchenne. Hoewel de ziekteprogressie vertraagd leek in de tamoxifen-groep, was het verschil met de placebogroep niet statistisch significant.
Fase I/II-studie naar antisense oligonucleotide tofersen bij SOD1-ALS
sep 2020 | Neuro-musculair