Uit de TAMDMD-studie blijkt dat behandeling met tamoxifen veilig is bij jongens met de ziekte van Duchenne. Hoewel de ziekteprogressie vertraagd leek in de tamoxifen-groep, was het verschil met de placebogroep niet statistisch significant.
Diep intronische FGF14 GAA-repeat-expansie bij late-onset cerebellaire ataxie
mrt 2023 | Bewegingsstoornissen