Bij patiënten met de ziekte van Huntington resulteerde valbenazine in een verbetering van de chorea in vergelijking met placebo. Ook werd de behandeling goed verdragen, zo blijkt uit de KINECT-HD-studie. Verder onderzoek is nodig om de veiligheid en effectiviteit op lange termijn te bevestigen.
CRISPR-gentherapie toont duurzame klinische stabiliteit bij erfelijke ATTR-polyneuropathie
jan 2026