Bij patiënten met de ziekte van Huntington resulteerde valbenazine in een verbetering van de chorea in vergelijking met placebo. Ook werd de behandeling goed verdragen, zo blijkt uit de KINECT-HD-studie. Verder onderzoek is nodig om de veiligheid en effectiviteit op lange termijn te bevestigen.
Vergoeding atidarsagene autotemcel (Libmeldy) voor presymptomatische metachromatische leukodsytrofie
feb 2024