Fidanacogene elaparvovec verlaagt niet alleen het aantal bloedingen, maar verbetert ook de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) bij volwassenen met hemofilie B. Dat blijkt uit een subanalyse van de BENEGENE-2-studie.
Veiligheid en effectiviteit van mitapivat bij niet-transfusieafhankelijke alfa- of bètathalassemie
nov 2022 | Benigne hematologie