Het medicijn Zemcelpro heeft een positief advies gekregen voor een voorwaardelijke handelsvergunning voor de behandeling van volwassenen met bloedkanker. Het kan worden ingezet bij patiënten die een stamceltransplantatie van een donor nodig hebben, maar voor wie geen geschikte donor beschikbaar is.
Zemcelpro is een celtherapie op basis van stamcellen uit navelstrengbloed van een donor, waarvan een deel (dorocubicel) in het laboratorium is gekweekt en vermeerderd. Door het aantal cellen te verhogen, maakt Zemcelpro de stamcellen uit een kleine navelstrengbloedeenheid effectiever voor transplantatie.
De aanbeveling is grotendeels gebaseerd op een gepoolde analyse van 2 open-label, enkelarmige studies met in totaal 25 patiënten. 21 van de 25 patiënten (84%) bereikten neutrofiel engraftment binnen een mediane tijd van 20 dagen. Daarnaast bereikten 17 patiënten (68%) bloedplaatjesherstel binnen een mediane tijd van 40 dagen.
Omdat er nog geen goedgekeurd medicijn beschikbaar is voor deze patiëntengroep, heeft het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van de European Medicines Agency (EMA) geadviseerd om een voorwaardelijke handelsvergunning te verlenen. Samen met het Committee for Advanced Therapies (CAT), dat gespecialiseerd is in cel- en gentherapieën, concludeerde het CHMP dat de voordelen van Zemcelpro opwegen tegen de risico’s.
Om de veiligheid en effectiviteit van Zemcelpro te bevestigen, moet de fabrikant nog verschillende studies doen naar het medicijn, waaronder langetermijnstudies, en de resultaten aanleveren.
Bron: