AMX0035 bij ALS: overleving op lange termijn

Delen via:
AAN 2021

Langetermijnresultaten van de CENTAUR-trial laten zien dat het experimentele medicijn AMX0035 bij ALS leidt tot significante verbetering van zowel functioneren als overleving. Wat deze trial ook interessant maakt, zijn de nieuwe manieren waarop gegevens over de overleving zijn verzameld en geanalyseerd.

AMX0035 is een orale combinatie van twee bestanddelen: natriumfenylbutyraat en tauroursodiol in vaste doses. In de coretrial heeft AMX0035 statistisch significante functionele effecten laten zien in de gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde CENTAUR-trial. In een eerdere analyse bleek bovendien dat AMX0035 de kans op overlijden verlaagde met gemiddeld 44% in vergelijking met placebo (HR 0,56; 95%-BI 0,34–0,92; p = 0,023).

Tijdens het AAN-congres presenteerde dr. Sabrina Paganoni van Harvard Medical School in Boston (Verenigde Staten) een update van de resultaten. Bij de analyse daarvan is gebruikgemaakt van het zogenoemde ENCALS survival prediction model, om de overleving van de individuele patiënt te schatten. Ook is een nieuwe benadering voor ALS-trials gebruikt, waarmee de vitale status van alle deelnemers kon worden geëvalueerd, zelfs van deelnemers die de behandeling staakten of geen follow-upgegevens aandroegen.

De mediane tijd tot eerste ziekenhuisopname werd bij de 89 deelnemers in de actieve behandelgroep niet bereikt. Bij de 48 deelnemers in de placebogroep bedroeg die tijd 62 weken (p = 0,034). De mediane tijd tot tracheostoma/permanente beademing of overlijden was in de behandelgroep 104 weken en in de placebogroep 80 weken (p = 0,025). De behandeling werd over het algemeen goed verdragen.

Dr. Paganoni voegde hieraan toe dat AMX0035 ook in de extensiestudie met open label gemiddeld resulteert in langere overleving. Dit ondanks het feit dat veel van de deelnemers eerst placebo hadden geloot en de actieve behandeling dus met een vertraging van zes maanden kregen. AMX0035 wordt onderworpen aan een fase III-studie in de Verenigde Staten en Europa. Deze studie zal nog in 2021 van start gaan.

Ook interessant voor u: Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Bronnen:

  1. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR Trial of AMX0035 for ALS. AAN 2021.
  2. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR trial of sodium phenylbutyrate-taurursodiol in amyotrophic lateral sclerosis.

Leefstijlprogramma 'Leef! met MS' van start

okt 2021 | Multipele Sclerose

Lees meer over Leefstijlprogramma 'Leef! met MS' van start

Lager risico op dementie voor mensen met diabetes die risicofactoren onder controle houden

okt 2021 | Dementie

Lees meer over Lager risico op dementie voor mensen met diabetes die risicofactoren onder controle houden

Hoogtepunten in kaart vanaf gecombineerd IHC/EHF-congres

sep 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Hoogtepunten in kaart vanaf gecombineerd IHC/EHF-congres

CGRP-remmers bij chronische migraine onder voorwaarden in basispakket

sep 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over CGRP-remmers bij chronische migraine onder voorwaarden in basispakket

Europees platform voor delen van data over neurodegeneratieve ziekten

sep 2021 | Bewegingsstoornissen, Dementie

Lees meer over Europees platform voor delen van data over neurodegeneratieve ziekten

Rijnstate en Erasmus MC verlengen samenwerking neuro-endocriene tumoren

sep 2021 | Endocrinologie, Longoncologie, Maag-darm-leveroncologie, Neuro-oncologie

Lees meer over Rijnstate en Erasmus MC verlengen samenwerking neuro-endocriene tumoren

Neurologisch Jaaroverzicht 2021

8 dec 2021 om 20:30 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofd-hals, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2021

Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Live webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Live online Alzheimer Innovatie Forum

4 nov 2021 om 20:00 | Dementie

Lees meer over Live online Alzheimer Innovatie Forum

Meaningful Migraine Management

13 okt 2021 om 20:00 | Hoofdpijn

Lees meer over Meaningful Migraine Management

Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

22 sep 2021 om 20:00 | Multipele Sclerose

Lees meer over Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

10 aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Masterclass: de neuropathische pijnpuzzel

11 mei 2021 om 20:00

Lees meer over Masterclass: de neuropathische pijnpuzzel

Neurologisch Jaaroverzicht 2020

24 feb 2021 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Precisiezorg dichterbij dan we denken

2 nov 2020

Lees meer over Precisiezorg dichterbij dan we denken

Sinusitus of Migraine?

Hoofdpijn

Lees meer over Sinusitus of Migraine?
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

COVID-19 nauwelijks van invloed op zorg voor MS-patiënten

Lees meer
Lees meer over COVID-19 nauwelijks van invloed op zorg voor MS-patiënten

Diepe hersenstimulatie nuttig bij medicatieresistente epilepsie

Lees meer
Lees meer over Diepe hersenstimulatie nuttig bij medicatieresistente epilepsie

Real-world ervaring met ocrelizumab bij MS

Lees meer
Lees meer over Real-world ervaring met ocrelizumab bij MS

NfL niet nuttig voor diagnostiek van CZS-infecties

Lees meer
Lees meer over NfL niet nuttig voor diagnostiek van CZS-infecties

Nederlandse keuzehulp nuttig voor ontslagplanning na beroerte

Lees meer
Lees meer over Nederlandse keuzehulp nuttig voor ontslagplanning na beroerte

McDonald-criteria 2017 geschikter voor de diagnostiek van CIS

Lees meer
Lees meer over McDonald-criteria 2017 geschikter voor de diagnostiek van CIS

Evalueer auto-immunologische oorzaak van nieuw ontstane status epilepticus

Lees meer
Lees meer over Evalueer auto-immunologische oorzaak van nieuw ontstane status epilepticus

Hoger risico op bloedingen bij combinatie CKD + AF

Lees meer
Lees meer over Hoger risico op bloedingen bij combinatie CKD + AF

Beloop van COVID-19 bij MS-patiënten die teriflunomide gebruiken

Lees meer
Lees meer over Beloop van COVID-19 bij MS-patiënten die teriflunomide gebruiken

Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS