Er komen steeds meer aanwijzingen dat therapieën die zijn gericht op het complementsysteem een gunstige werking hebben bij IgA-nefropathie. De eerste resultaten van de Cemdisiran Phase 2 IgA Nephropathy Trial, die werden gepresenteerd in de High-Impact Trials-sessie, zijn veelbelovend.
IgA-nefropathie is de meest voorkomende vorm van glomerulonefritis en daarmee een belangrijke oorzaak van nierschade, maar de behandelopties zijn nog steeds beperkt. Jonathan Barratt van Leicester University (Verenigd Koninkrijk) benadrukt daarom dat nieuwe behandelingen voor IgA-nefropathie die de ontsteking en daaropvolgende fibrose in de nieren kan tegengaan, heel hard nodig zijn. Barratt presenteert de eerste resultaten van een fase II-studie die hij en zijn collega’s uitvoerden naar het onderzoeksmiddel cemdisiran, een RNA-interferentiegeneesmiddel dat de productie van de C5 in de lever remt en daardoor complement-gemedieerde inflammatie vermindert, bij patiënten met IgA-nefropathie.
In de dubbelblinde studie werden 31 patiënten 2:1 gerandomiseerd naar subcutane cemdisiran (600 mg) of placebo eens per 4 weken als toevoeging aan de standaard zorg. Als primair eindpunt werd de verandering in 24-uurs-urineproteïne/creatinine-ratio (UPCR) tussen baseline en week 32 bestudeerd. Na 32 weken bleek de gecorrigeerde, gemiddelde UPCR in de cemdisiran-groep 37,4% gedaald te zijn vergeleken met de placebogroep. Cemdisiran leidde ook tot een gemiddelde daling van 98,7% in de serum C5-waarden in week 32 (ten opzichte van baseline). Verder werd het middel goed verdragen en traden er geen serious adverse effects en severe adverse events op die gerelateerd waren aan de behandeling.
Barratt legt uit dat activatie van het complement systeem een sleutelrol speelt in de ontwikkeling van nierschade bij IgA-nefropathie. Deze nieuwe studie laat zien dat door gericht een deel van het complementsysteem te blokkeren met cemdisiran, de eerste tekenen zichtbaar worden van verminderde nierinflammatie en -schade bij patiënten met IgA-nefropathie.
Bron: