Patiënten met verworven en aangeboren hypothalame obesitas vallen tot ongeveer 19% af met de MC4R-agonist setmelanotide. Dit blijkt uit een real-world studie met 11 kinderen en 13 volwassenen. Na 1 jaar waren de resultaten nog steeds gunstig.1
Van de 24 geïncludeerde patiënten hadden er 19 verworven hypothalame obesitas, waaronder craniofaryngeoom (n=13), astrocytoom (n=2), AQP4-antistofencefalitis, ganglioom, een neurogliale tumor of virale ontsteking van de hypofyse. De andere 5 patiënten hadden aangeboren hypothalame obesitas, waaronder septo-optische dysplasie (n = 2), hamartoom, onderbreking van de hypofysesteel of een cyste van Rathke. De meeste patiënten startten met een dosis van 0,5 of 1 mg setmelanotide per dag. De uiteindelijke dosering varieerde van 1 tot 3 mg per dag, afhankelijk van de duur en bijwerkingen.
Alle kinderen lieten na 3 maanden een daling in de BMI-z-score zien, met een verdere afname op de langere termijn. De score daalde van gemiddeld 3,07 naar 2,82 na 3 maanden behandeling. Voor de kinderen met 6 maanden data (n = 4) daalde de BMI-z-score van 3,37 naar 3,14, en vervolgens naar 3,06. Van 1 van de kinderen waren gegevens beschikbaar van 9 maanden behandeling. De BMI-z-score was na 9 maanden van 3,71 naar 3,28 gedaald.
Ook alle volwassenen vielen af na 3 maanden behandeling, met een verdere daling na 6 en 9 maanden. Hun gewicht daalde gemiddeld van 136,6 kg naar 121,0 kg na 3 maanden, een afname van 11,4%. Bij volwassenen met 6 maanden data (n = 8) daalde het gewicht met 12,2% na 3 maanden en met 19,4% na 6 maanden. Bij degenen met 9 maanden data (n = 3) daalde het gewicht na 3, 6 en 9 maanden respectievelijk met 8,6, 15,9 en 18,6%.
De werkzaamheid en veiligheid komen overeen met de resultaten van eerdere fase II-onderzoeken.
Bron: