Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor effectief bij CF in real-life setting

Delen via:
ATS 2022

Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor (E/I/T) is niet alleen in klinische trials maar ook in de dagelijkse praktijk effectief voor de behandeling van ernstige longziekte als gevolg van cystische fibrose. Dat blijkt uit een real-life studie die Nederlandse onderzoekers (Amsterdam UMC, Radboudumc) presenteerden tijdens de ATS 2022.

Elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor (E/I/T) is een nieuw medicijn voor cystische fibrose (CF) dat valt onder de zogenoemde transmembrane conductance regulator (CFTR)-modulatoren. Nederlandse CF-patiënten met een F508del-mutatie op ten minste één van beide allelen van het CFTR-gen, komen, onder bepaalde voorwaarden (compassionate use), in aanmerking voor vergoeding van dit medicijn. De combinatie van medicijnen zorgt er bij hen voor dat er meer F508del-gemuteerd CFTR-eiwit op het celoppervlak aanwezig is en dat dit eiwit beter werkt (‘gating’).

De onderzoekers verrichtten een multicenter longitudinale observationele studie onder 20 CF-patiënten. De patiënten hadden een FEV1 < 40% van de voorspelde waarde en/of stonden op de wachtlijst voor een longtransplantatie. De onderzoekers bestudeerden de veranderingen in FEV1 en BMI bij aanvang en 1, 3, 6 en 12 maanden na de start van E/I/T. Ook keken zij naar de kwaliteit van leven (Cystic Fibrosis Questionnaire Revised; CFQ-R) en bijwerkingen.

Tijdens de studieperiode nam de FEV1 toe (gemiddelde toename van 11,7-14,3% tussen verschillende tijdpunten). Ook de BMI nam toe, variërend van 0,5-1,6 kg/m3. Patiënten rapporteerden een betere kwaliteit van leven op verschillende domeinen (fysiek functioneren, vitaliteit, beperkingen door de behandeling, gezondheidsstatus, sociale beperkingen, lichaamsbeeld en luchtwegklachten). Het aantal exacerbaties nam af; 60% van de patiënten maakte in de drie maanden voor de start van de behandeling een exacerbatie door, tijdens de follow-up was dit 15%. De bijwerkingen van de medicatie waren mild en verdwenen doorgaans binnen drie maanden. De meest voorkomende bijwerkingen waren maagpijn en huiduitslag (4 respectievelijk 3 patiënten).

Op basis van hun resultaten concluderen de onderzoekers dat CF-patiënten met ernstige longziekte in een real-life setting baat hebben bij het gebruik van E/I/T. Zij betogen dat het medicijn voor deze patiënten moet worden geïmplementeerd in de klinische praktijk.

Bron:

Kos R, et al. Real-life initiation of elexa/iva/tezacaftor for severe cystic fibrosis lung disease patients. ATS 2022 Congress, session A40, abstract P665.

Preventieve behandeling voor contacten van patiënten met MDR-tuberculose

jan 2024 | Bacteriële infecties, Tuberculose

Lees meer over Preventieve behandeling voor contacten van patiënten met MDR-tuberculose

Optimale behandeling bij aangeboren longafwijkingen

jan 2024

Lees meer over Optimale behandeling bij aangeboren longafwijkingen

Inhalatiecorticosteroïden voor poliklinische behandeling COVID-19

jan 2024 | Virale infecties

Lees meer over Inhalatiecorticosteroïden voor poliklinische behandeling COVID-19

Verband tussen eosinofielen en ernst van ziekte bij bronchiëctasie

jan 2024 | COPD

Lees meer over Verband tussen eosinofielen en ernst van ziekte bij bronchiëctasie

Reisbereidheid voor medisch-oncologische zorg

jan 2024

Lees meer over Reisbereidheid voor medisch-oncologische zorg

Minder IL-33-expressie en basale epitheelcellen bij rokers

jan 2024 | COPD

Lees meer over Minder IL-33-expressie en basale epitheelcellen bij rokers

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

2 mei 2024 om 18:00

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

Pulmo Lounge 2: Exacerbaties in COPD

26 mrt 2024 om 20:00 | COPD, Vaccinatie

Lees meer over Pulmo Lounge 2: Exacerbaties in COPD

Keynote webinar: Spotlight on antibody–drug conjugates in cancer

19 feb 2024 om 17:30 | Borstkanker

Lees meer over Keynote webinar: Spotlight on antibody–drug conjugates in cancer

Online live GOLD-café 15 januari 2024

15 jan 2024 om 19:30 | COPD

Lees meer over Online live GOLD-café 15 januari 2024

Is Disease Remission haalbaar bij ernstig astma?

5 jan 2024 | Astma

Lees meer over Is Disease Remission haalbaar bij ernstig astma?

RSV: inzichten en casuïstiek vanuit de eerste en tweede lijn

27 nov 2023 om 20:00 | Ouderen, Vaccinatie, Virale infecties

Lees meer over RSV: inzichten en casuïstiek vanuit de eerste en tweede lijn

Pulmo Pubquiz 2023

31 okt 2023 om 20:00 | Astma, COPD, ILD

Lees meer over Pulmo Pubquiz 2023

Ernstig astma: zijn de behandeldoelen ambitieus genoeg? De huisarts en longarts in gesprek

11 jul 2023 | Astma

Lees meer over Ernstig astma: zijn de behandeldoelen ambitieus genoeg? De huisarts en longarts in gesprek

Biologicals voor de bovenste en onderste luchtwegen, kunt u rationeel kiezen?

26 jun 2023 | Astma

Lees meer over Biologicals voor de bovenste en onderste luchtwegen, kunt u rationeel kiezen?

ERS 2023 videoverslagen

COPD

Lees meer over ERS 2023 videoverslagen

LANdelijk Longcongres 2024

vrijdag 19 apr 2024 van 08:45 tot 17:00 | COPD

Lees meer over LANdelijk Longcongres 2024

Eerste onderzoek naar Long COVID bij kinderen en adolescenten

mrt 2024 | Virale infecties

Lees meer over Eerste onderzoek naar Long COVID bij kinderen en adolescenten

Ami-laz als eerstelijnsbehandeling bij EGFR-gemuteerd, gevorderd NSCLC

okt 2023 | Longoncologie

Lees meer over Ami-laz als eerstelijnsbehandeling bij EGFR-gemuteerd, gevorderd NSCLC

Vertragingen in kankerzorgtraject en de rol van AI

okt 2023 | Borstkanker, Longoncologie, Maag-darm-leveroncologie, Uro-oncologie

Lees meer over Vertragingen in kankerzorgtraject en de rol van AI

Meerwaarde perioperatieve toevoeging nivolumab bij NSCLC

okt 2023 | Immuuntherapie, Longoncologie

Lees meer over Meerwaarde perioperatieve toevoeging nivolumab bij NSCLC

ESMO in FOCUS 2023

okt 2023 | Borstkanker, Longoncologie, Uro-oncologie

Lees meer over ESMO in FOCUS 2023

Afbouw ICS bij type 2-laag, obesitas-gerelateerd astma mogelijk zonder verlies astmacontrole

okt 2023 | Astma

Lees meer over Afbouw ICS bij type 2-laag, obesitas-gerelateerd astma mogelijk zonder verlies astmacontrole

Atopie beschermt tegen alvleesklierkanker

okt 2023 | Astma, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Atopie beschermt tegen alvleesklierkanker

Anafylactische reactie door biological voor astma is zeldzaam

okt 2023 | Astma

Lees meer over Anafylactische reactie door biological voor astma is zeldzaam

Toename klinische remissie bij type 2 astma door behandeling met dupilumab

okt 2023 | Astma

Lees meer over Toename klinische remissie bij type 2 astma door behandeling met dupilumab

Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

nov 2021 | Astma

Lees meer over Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

MedNet Longziekten 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-04

MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2

nov 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2

MedNet Longziekten 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-03

MedNet Longziekten 2023-02

jul 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-02

MedNet Oncologie special Longkanker 2023

mei 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2023

MedNet Longziekten 2023-01

mrt 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-01

MedNet Longziekten 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Longziekten 2022-04

MedNet Oncologie special Longkanker 2022

nov 2022

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2022

MedNet Longziekten 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Longziekten 2022-03