Mezagitamab heeft een gunstig veiligheidsprofiel en verbetert de bloedplaatjesrespons bij patiënten met chronische of persisterende immuuntrombocytopenie in vergelijking met placebo.
Immuuntrombocytopenie (ITP) is een zeldzame auto-immuunbloedingsziekte die wordt gekenmerkt door een vermindering van het aantal bloedplaatjes met als gevolg een verhoogd risico op bloedingen. Mezagitamab is een volledig humaan anti-CD38 IgG1 monoklonaal antilichaam, gericht tegen plasmacellen die CD38 tot expressie brengen. Deze plasmacellen zijn bij patiënten met ITP verantwoordelijk voor de productie van auto-antilichamen tegen bloedplaatjes.
Deze fase II-studie naar de veiligheid en verdraagbaarheid van mezagitamab bij mensen met chronische of persisterende ITP bestond uit twee delen. In deel A werden 25 deelnemers 1:1:1 gerandomiseerd naar mezagitamab 100 mg of 300 mg, dan wel placebo. In deel B werden 16 deelnemers 2:1 gerandomiseerd naar mezagitamab 600 mg of placebo.
De 41 deelnemers hadden een gemiddelde ziekteduur van 10,98 jaar en hadden gemiddeld 3,9 eerdere ITP-behandelingen gekregen. Het primaire eindpunt van de studie was het optreden van bijwerkingen. In de vooraf gespecificeerde tussentijdse analyse, die werd gepresenteerd in een late breaking abstract, bleek de mezagitamabarm op dit eindpunt vergelijkbaar met de placeboarm.
In de met mezagitamab behandelde groep traden behandelingsgerelateerde bijwerkingen die leidden tot stoppen met de behandeling op bij 14,3% versus 23,1% in de placeboarm. Voor behandelingsgerelateerde bijwerkingen ≥ graad 3 was dit 0% versus 14,3% en voor ernstige bijwerkingen 17,9 versus 7,7%. In alle drie de mezagitamabgroepen hadden de patiënten een snelle en aanhoudende verbetering van het aantal bloedplaatjes, die aanhield tot de laatste dosis in week 16.
Bron:
Kuter DJ, Pulanić D, Patriarca A, et al. Safety, tolerability, and efficacy of mezagitamab (TAK-079) in chronic or persistent primary immune thrombocytopenia: Interim results from a phase 2, randomized, double-blind, placebo-controlled study. ISTH 2024 Congress, abstract LB 01.1.