Bij patiënten die tripeltherapie voor COPD gebruiken, leidt additioneel icenticaftor tot een betere dal-FEV1 en minder luchtwegklachten. Een dosering van 300 mg icenticaftor lijkt het meest effectief.
De huidige behandeling voor COPD werkt niet goed tegen symptomen zoals hoesten en sputum. Deze symptomen hangen wel samen met een slechtere uitkomst, waaronder een minder goede kwaliteit van leven, een versnelde achteruitgang van de longfunctie, meer exacerbaties en een hogere mortaliteit.
De productie van mucus bij COPD wordt mogelijk veroorzaakt doordat het eiwit cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) minder goed functioneert. Icenticaftor kan de functie van dit eiwit herstellen. De dosis-responsrelatie van icenticaftor op de longfunctie is onderzocht door Franssen en collega’s, die een fase IIb, multicenter, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie verrichtten bij 974 COPD-patiënten met chronische bronchitis. De patiënten in de studie ontvingen tripelinhalatietherapie (langwerkende bèta-agonist, langwerkende anticholinergica en inhalatiecorticosteroïden), gecombineerd met een placebo of 5 verschillende doses icenticaftor (25/75/150/300/450 mg).
Het primaire eindpunt was de verandering in dal-FEV1 na 12 weken ten opzichte van baseline. Secundaire uitkomstmaten waren symptomen (Evaluating Respiratory Symptoms in COPD; totale score en hoesten/sputum), het gebruik van rescuemedicatie, de fibrinogeenwaarden (als biomarker voor exacerbaties en mortaliteit) en de verandering in dal-FEV1 na 24 weken.
Er was geen verschil tussen de groepen wat betreft het primaire eindpunt. Icenticaftor had wel een positief effect op de secundaire uitkomstmaten. De dosering van 300 mg was hierbij het meest effectief. Na 24 weken was de verandering in dal-FEV1 ten opzichte van baseline 35 ml hoger bij een dosering van 300 mg icenticaftor in vergelijking met placebo. Bij deze dosering namen de symptomen, de fibrinogeenwaarden en het gebruik van rescuemedicatie af. Icenticaftor leidde in geen van de studiearmen tot ernstige bijwerkingen.