Luspatercept ook effectief bij patiënten met niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

Delen via:
EHA 2021

Patiënten met niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie hebben – net als patiënten die wel transfusie-afhankelijk zijn – baat bij een behandeling met luspatercept. Dit blijkt uit de BEYOND-studie, waarvan de resultaten werden gepresenteerd op het Presidential Symposium.

Luspatercept is door de EMA goedgekeurd voor de behandeling van anemie bij volwassenen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie. Onderzoekers zochten in de fase 2-BEYOND-studie uit of het middel ook voor niet-transfusie-afhankelijke patiënten klinisch voordeel kan hebben. In totaal werden 145 patiënten 2:1 gerandomiseerd naar elke 3 weken gedurende ≥ 48 weken luspatercept 1 mg/kg (titratie tot 1,25 mg/kg) of naar placebo. Patiënten kregen in beide armen eveneens ondersteunende zorg.

Het primaire eindpunt was het bereiken van een gemiddelde Hb-toename van ≥ 1,0 g/dl ten opzichte van baseline over een continu interval van 12 weken zonder bloedtransfusies. Dit werd bereikt door 74 van de 96 (77,1%) patiënten in de luspatercept-groep vs. 0 patiënten in de placebogroep. Na 24 weken hadden 50 van de 96 (52,1%) patiënten in de luspatercept-groep een ​​gemiddelde Hb-stijging van ≥ 1,5 g/dl bereikt vergeleken met baseline vs. 0 patiënten in de placebogroep (p < 0,0001) en was 89,6% van de patiënten in de luspatercept-groep transfusievrij vs. 67,3% in de placebogroep (p = 0,0013).

Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen werden gemeld bij 27 (28,1%) en 12 (24,5%) patiënten in de luspatercept- vs. de placebogroep. Maligne events werden alleen waargenomen in de placebogroep, waarbij 2 (4,1%) patiënten werden getroffen (diffuus grootcellig B-cellymfoom, hepatocellulair carcinoom). In geen van de groepen werd trombo-embolie of tromboflebitis gezien.

Bron

  1. Taher AT, et al. The BEYOND study: results of a phase 2, double-blind, randomized placebo-controlled multicenter study of luspatercept in adult patients with non-transfusion dependent beta-thalassemia. EHA2021 Virtual, abstract S101.

 

Het Wilms’ tumor 1-eiwit als target voor gepersonaliseerde immuuntherapie bij kanker

jun 2020 | Borstkanker, Immuuntherapie, Leukemie, Longoncologie, Neuro-oncologie

Lees meer over Het Wilms’ tumor 1-eiwit als target voor gepersonaliseerde immuuntherapie bij kanker

Sanquin neemt deel aan internationale alliantie ter ontwikkeling COVID-19-geneesmiddel

mei 2020 | Virale infecties

Lees meer over Sanquin neemt deel aan internationale alliantie ter ontwikkeling COVID-19-geneesmiddel

Ruxolitinib bij steroïd-refractaire acute GVHD

mei 2020 | Stamceltransplantatie

Lees meer over Ruxolitinib bij steroïd-refractaire acute GVHD

Adviescommissie Pakket vergadert over ibrutinib bij CLL

mei 2020 | Leukemie

Lees meer over Adviescommissie Pakket vergadert over ibrutinib bij CLL

Isavuconazol als primaire profylaxe bij acute myeloïde leukemie of myelodysplastisch syndroom

mei 2020 | Leukemie, MDS, Schimmelinfecties

Lees meer over Isavuconazol als primaire profylaxe bij acute myeloïde leukemie of myelodysplastisch syndroom

ASH Research Collaborative COVID-19 Registry bereikt mijlpaal van 100 patiënten

mei 2020

Lees meer over ASH Research Collaborative COVID-19 Registry bereikt mijlpaal van 100 patiënten

Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

10 jun 2024 om 16:30 | Lymfoom

Lees meer over Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

6 jun 2023 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

16 mei 2023 om 17:30

Lees meer over Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

27 sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

21 sep 2022 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

donderdag 13 jun 2024 t/m zondag 16 jun 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Twent-EHA 2024 – Het Groene Alternatief

Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

zondag 8 dec 2024 t/m woensdag 11 dec 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

MCL en FL door Tom van Meerten, congresdag 3

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over MCL en FL door Tom van Meerten, congresdag 3

MM door Annemiek Broijl, congresdag 3

dec 2023 | MM

Lees meer over MM door Annemiek Broijl, congresdag 3

Lymfomen door Martine Chamuleau, congresdag 3

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over Lymfomen door Martine Chamuleau, congresdag 3

Revumenib effectief tegen KMT2Ar acute leukemie

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over Revumenib effectief tegen KMT2Ar acute leukemie

Combinatie ibrutinib en venetoclax effectiever tegen mantelcellymfoom

dec 2023 | Lymfoom

Lees meer over Combinatie ibrutinib en venetoclax effectiever tegen mantelcellymfoom

Gemodificeerde stamceltransplantatie voor ernstige sikkelcelziekte

dec 2023 | Benigne hematologie, Stamceltransplantatie

Lees meer over Gemodificeerde stamceltransplantatie voor ernstige sikkelcelziekte

Benigne Hematologie door Erfan Nur, congresdag 3

dec 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over Benigne Hematologie door Erfan Nur, congresdag 3

AML door Dave de Leeuw, congresdag 3

dec 2023 | Leukemie

Lees meer over AML door Dave de Leeuw, congresdag 3

rADAMTS13 toont effectiviteit bij acute TTP-events bij cTTP

dec 2023 | Benigne hematologie

Lees meer over rADAMTS13 toont effectiviteit bij acute TTP-events bij cTTP

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04

MedNet Hematologie 2023-03

jun 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-03

MedNet Hematologie 2023-02

apr 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-02

MedNet Hematologie 2023-01

feb 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-01

MedNet Hematologie 2022-06

dec 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-06

MedNet Hematologie 2022-05

okt 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-05