Bij diffuse cutane systemische sclerose (dcSSc) is het moeilijk om binnen 6 maanden te voorspellen wie baat heeft bij voortzetten of juist wisselen van behandeling. Een team van het Hospital for Special Surgery (New York) presenteert een machinelearningmodel dat aan de hand van klinische gegevens op 3 en 6 maanden betrouwbaar kan voorspellen welke patiënten na 12 maanden huidverbetering laten zien.
De behandelopties voor dcSSc zijn toegenomen door toevoeging van mycofenolaatmofetil, rituximab of tocilizumab aan methotrexaat. Toch is er geen duidelijke richtlijn voor wanneer te switchen tussen deze middelen. In klinische studies leidt het ontbreken van criteria ertoe dat niet-responderende patiënten onnodig lang in onderzoek blijven: 12 maanden, terwijl veruit de meeste clinici al na 6 maanden de effectiviteit van een middel kunnen voorspellen. Een betrouwbaar model om vroege respons te voorspellen, kan het therapiemanagement en de onderzoeksopzet efficiënter maken.
43 voorspellers
Dit model is gebouwd op gegevens van 361 patiënten uit de fase III-studie RESOLVE-1. De uitkomst was ≥ 5 punten verbetering op de modified Rodnan Skin Score (mRSS) na 12 maanden. Er werden 43 klinische parameters geselecteerd als kandidaat-voorspellers, waaronder sekse, ziekteduur, aantal behandelingen en renale crisis bij aanvang, en objectieve maten zoals mRSS, Physician Global Assessment (PGA), Scleroderma Skin Patient Reported Outcome (SSPRO), 5D-Itch, longfunctiewaarden en ontstekingsmarkers op 3 en 6 maanden.
Sterke voorspellers
Van de 361 patiënten verbeterden er 235 (65%). Het model voorspelde verbetering op 12 maanden accuraat met een area under the curve van 0,78. De sterkste voorspellende variabelen waren de mRSS bij aanvang (hoe hoger, hoe groter de kans op verbetering), de mRSS op 6 maanden (hoe hoger, hoe lager de kans op verbetering), de PGA, immuunsuppressie en patiëntgerapporteerde jeuk- en huidscores. Daarmee biedt het model een onderbouwde basis voor meer gepersonaliseerde behandelbeslissingen.
Bron: