Autologe hematopoëtische stamceltransplantatie wordt steeds vaker ingezet als behandeling bij patiënten met een agressieve vorm van MS en onvoldoende reactie op de standaard behandelopties. Een Brits onderzoek dook dieper in de veiligheid en effectiviteit ervan bij mensen met MS.
De retrospectieve cohortstudie omvatte alle patiënten die tussen 2002 en 2023 in een Brits ziekenhuis waren behandeld voor MS met autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (AHSCT), uitgezonderd degenen die hadden deelgenomen aan een RCT. Wat betreft veiligheid keken de onderzoekers naar transplantatiegerelateerde sterfte, gedefinieerd als sterfte binnen 100 dagen bij alle mensen die waren gestart met immunosuppressiva. Effectiviteitsmaten waren: 1) geen relapses (RFS), 2) geen nieuwe T2-laesies op een MRI-scan (MFS), 3) geen ziekteprogressie (PSF) en 4) no evidence of disease activity op 3 domeinen (NEDA-3).
Het cohort bestond uit 363 patiënten, die iets vaker vrouw waren (58%) en op het moment van transplantatie een mediane leeftijd hadden van 40 jaar. Zij hadden vaker relapsing remitting MS (RRMS) (58%) dan progressieve MS (35%). Op het moment van de stamceltransplantatie was de mediane EDSS 6,0 en de ziekteduur 10 jaar.
Er overleden 4 patiënten (1,1%) binnen 100 dagen. Zij hadden een mediane EDSS-score van 6,5. De effectiviteit van de behandeling leek vrij goed voor deze specifieke populatie, met een RFS van 95% na 2 jaar en 89% na 5 jaar. De MFS was na 2 en 5 jaar respectievelijk 88 en 79, de PFS 84 en 62% en NEDA-3 was 72 en 49%. Positief is ook dat na de transplantatie bij een vijfde van de patiënten de EDSS-score zowel na 2 als na 5 jaar was afgenomen. Het wachten is op het bewijs uit lopende RCT’s, zo stellen de onderzoekers, maar zij concluderen op voorhand dat stamceltransplantatie effectief lijkt bij mensen met een agressieve vorm van MS en onvoldoende reactie op de standaard behandelopties.
Bron: