Nieuwe behandeling voor paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie lijkt effectief

Delen via:
EBMT 2022

Bij patiënten met niet eerder behandelde paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) kan het nieuwe medicijn pegcetacoplan mogelijk bloedwaarden verbeteren. Bij 86% van de hiermee behandelde deelnemers stabiliseerde het hemoglobinegehalte, meldden onderzoekers van de fase III PRINCE-studie.

De PRINCE-studie is een gerandomiseerde, multicenter, open-label studie met patiënten met nog niet eerder behandelde met PNH. De 53 deelnemers aan de studie werden gerandomiseerd en in de ratio 2:1 behandeld met pegcetacoplan (n = 35) of met standaardzorg zonder behandelingen gericht op het complementsysteem (n = 18). Patiënten die werden behandeld met standaardzorg hadden de optie om te switchen naar de experimentele onderzoeks-arm wanneer hun hemoglobinegehaltes daalden met ≥ 2 g/dl ten opzichte van de baselinewaarde.

De studie had twee primaire eindpunten; stabilisatie van de hemoglobinewaarden en de verandering van het lactaat-dehydrogenase ten opzichte van baselinewaarde. Beide eindpunten waren in de pegcetacoplan-groep het meest gunstig. Stabilisatie van het Hb-gehalte trad op bij 85,7% ten opzichte van 0% in de groep behandeld met standaardzorg. Ook waren er grotere reducties van het lactaat-dehydrogenase, met een gemiddeld daling van -1.870,5 U/L vs. -400,1 U/L in de pegcetacoplan- en de standaardzorggroep.

Ernstige bijwerkingen traden op bij 8,7% van de met pegcetacoplan behandelde patiënten en bij 16,7% van de patiënten in de controlegroep. De meest voorkomende bijwerkingen waren infusiereacties, hypokaliëmie en koorts.

De onderzoekers stellen dat behandeling met pegcetacoplan gepaard ging met relevante hematologische en klinische verbeteringen (abstract #OS15-02).

De organisatie van de European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) hoopte haar bijeenkomst hybride te organiseren in Praag. Vanwege de oorlog in Oekraïne heeft Praag moeten besluiten haar deuren gesloten te houden. De virtuele dagen (19 tm 23 maart) brachten desalniettemin een veelheid aan interessante presentaties, waarvoor u een selectie bieden.  Lees ook de andere artikelen van de EBMT 2022:

Olutasidenib met of zonder azacitidine bij IDH1-gemuteerde AML en MDS

feb 2023 | Leukemie, MDS

Lees meer over Olutasidenib met of zonder azacitidine bij IDH1-gemuteerde AML en MDS

Verhoogd risico op tweede primaire tumor onder patiënten met CLL

feb 2023 | Borstkanker, Bot en wekedelen, Dermato-oncologie, Gynaecologische oncologie, Hoofd-hals, Leukemie, Longoncologie, Lymfoom, Maag-darm-leveroncologie, MDS, MM, Neuro-oncologie, Uro-oncologie

Lees meer over Verhoogd risico op tweede primaire tumor onder patiënten met CLL

Brentuximab vedotine plus chemotherapie bij kinderen met hoogrisico hodgkinlymfoom

jan 2023 | Lymfoom

Lees meer over Brentuximab vedotine plus chemotherapie bij kinderen met hoogrisico hodgkinlymfoom

Aanpassing sluiscriteria voor nieuwe dure geneesmiddelen

jan 2023 | Borstkanker, Dermato-oncologie, Gynaecologische oncologie, Immuuntherapie, Leukemie, Longoncologie, Lymfoom, Maag-darm-leveroncologie, MM, Uro-oncologie

Lees meer over Aanpassing sluiscriteria voor nieuwe dure geneesmiddelen

Profylactisch tranexaminezuur bij patiënten met een hematologische maligniteit

jan 2023 | Benigne hematologie, Immuuntherapie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, Stamceltransplantatie

Lees meer over Profylactisch tranexaminezuur bij patiënten met een hematologische maligniteit

“Het gunstige bijwerkingenprofiel maakt iberdomide een interessante combinatiepartner”

jan 2023 | MM

Lees meer over “Het gunstige bijwerkingenprofiel maakt iberdomide een interessante combinatiepartner”

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

14 mrt 2023 om 20:00 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Antistolling en bloedingen

8 dec 2022 om 20:00

Lees meer over Antistolling en bloedingen

Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

12 okt 2022 | Immuuntherapie

Lees meer over Webcast Immuuntherapie: herkennen van bijwerkingen en acties voor de niet-oncoloog

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

27 sep 2022

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

21 sep 2022 | Astma

Lees meer over Behandeling van eosinofiele aandoeningen EGPA en HES

Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

11 aug 2022 | HIV

Lees meer over Vaccinatiezorg voor medische risicogroepen

Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

8 jul 2022 | Lymfoom

Lees meer over Kijk verder dan de huid #2 - Patiënt Management

Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

23 mrt 2022 om 20:30

Lees meer over Eosinofiel gedreven aandoeningen en de behandeling

De toekomst van antistollingszorg in Nederland

15 feb 2022

Lees meer over De toekomst van antistollingszorg in Nederland
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Patiëntenselectie CAR T-celtherapie met AI

Lees meer
Lees meer over Patiëntenselectie CAR T-celtherapie met AI

Zanubrutinib superieur aan ibrutinib bij R/R CLL/SLL

Lees meer
Lees meer over Zanubrutinib superieur aan ibrutinib bij R/R CLL/SLL

Pirtobrutinib werkzaam en goed verdragen bij Richter-transformatie

Lees meer
Lees meer over Pirtobrutinib werkzaam en goed verdragen bij Richter-transformatie

LMWH bij erfelijke trombofilie helpt geen miskramen voorkomen

Lees meer
Lees meer over LMWH bij erfelijke trombofilie helpt geen miskramen voorkomen

Iptacopan effectief bij paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Lees meer
Lees meer over Iptacopan effectief bij paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Intensieve conditionering voor alloHCT bij r/r AML overbodig

Lees meer
Lees meer over Intensieve conditionering voor alloHCT bij r/r AML overbodig

Overlevenden hodgkinlymfoom hebben vaak neurocognitieve stoornissen

Lees meer
Lees meer over Overlevenden hodgkinlymfoom hebben vaak neurocognitieve stoornissen

Flesvoeding verhoogt het risico op ijzertekort bij zeer premature baby’s

Lees meer
Lees meer over Flesvoeding verhoogt het risico op ijzertekort bij zeer premature baby’s

Duurzame transfusieonafhankelijkheid na gentherapie bij bètathalassemie

Lees meer
Lees meer over Duurzame transfusieonafhankelijkheid na gentherapie bij bètathalassemie

AML Hulpgids voor patiënten

mrt 2021 | Leukemie

Lees meer over AML Hulpgids voor patiënten

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2022-06

dec 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-06

MedNet Hematologie 2022-05

okt 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-05

MedNet Hematologie 2022-04

aug 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-04

MedNet Hematologie 2022-03

jun 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-03

MedNet Hematologie special CAR T 2022

mei 2022

Lees meer over MedNet Hematologie special CAR T 2022

MedNet Hematologie 2022-02

apr 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-02

MedNet Hematologie 2022-01

feb 2022

Lees meer over MedNet Hematologie 2022-01