Nieuwe behandeling voor paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie lijkt effectief

Bij patiënten met niet eerder behandelde paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) kan het nieuwe medicijn pegcetacoplan mogelijk bloedwaarden verbeteren. Bij 86% van de hiermee behandelde deelnemers stabiliseerde het hemoglobinegehalte, meldden onderzoekers van de fase III PRINCE-studie.

De PRINCE-studie is een gerandomiseerde, multicenter, open-label studie met patiënten met nog niet eerder behandelde met PNH. De 53 deelnemers aan de studie werden gerandomiseerd en in de ratio 2:1 behandeld met pegcetacoplan (n = 35) of met standaardzorg zonder behandelingen gericht op het complementsysteem (n = 18). Patiënten die werden behandeld met standaardzorg hadden de optie om te switchen naar de experimentele onderzoeks-arm wanneer hun hemoglobinegehaltes daalden met ≥ 2 g/dl ten opzichte van de baselinewaarde.

De studie had twee primaire eindpunten; stabilisatie van de hemoglobinewaarden en de verandering van het lactaat-dehydrogenase ten opzichte van baselinewaarde. Beide eindpunten waren in de pegcetacoplan-groep het meest gunstig. Stabilisatie van het Hb-gehalte trad op bij 85,7% ten opzichte van 0% in de groep behandeld met standaardzorg. Ook waren er grotere reducties van het lactaat-dehydrogenase, met een gemiddeld daling van -1.870,5 U/L vs. -400,1 U/L in de pegcetacoplan- en de standaardzorggroep.

Ernstige bijwerkingen traden op bij 8,7% van de met pegcetacoplan behandelde patiënten en bij 16,7% van de patiënten in de controlegroep. De meest voorkomende bijwerkingen waren infusiereacties, hypokaliëmie en koorts.

De onderzoekers stellen dat behandeling met pegcetacoplan gepaard ging met relevante hematologische en klinische verbeteringen (abstract #OS15-02).