Nieuwe behandeling voor patiënten met chronische hypoparathyreoïdie

Recombinant humaan parathyreoïdhormoon 1-84 (rhPTH 1-84) is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie bij wie standaardtherapie onvoldoende effect heeft. Tijdens ECE 2022 zijn nieuwe data gepresenteerd van de langstlopende studie tot nu toe met deze nieuwe medicatie.

In deze fase IV-studie (NCT02910466) is de langetermijnbehandeling met rhPTH(1-84) geëvalueerd bij volwassenen met chronische hypoparathyreoïdie die na de HEXT-studie (NCT01199614) de medicatie zonder stoppen voortzetten. Vanaf de eerste dosis kregen zij rhPTH(1-84) gedurende 10,8 ± 3,50 jaar. In deze fase 4-studie kregen 36 patiënten ≥ 1 dosis rhPTH(1-84) en de gemiddelde duur van deelname was 30,3 ± 5,79 maanden.

• Calcium: de gemiddelde voor albumine gecorrigeerde serumcalciumspiegel was 1,94 ± 0,222 mmol/l bij aanvang (n = 33), 2,08 ± 0,304 mmol/l in maand 30 (n = 23) en 2,07 ± 0,266 mmol/l aan het eind van de studieperiode (n = 36).
• Fosfaat: fosfaatwaarden waren 1,25 ± 0,230 mmol/l bij aanvang (n = 33), 1,30 ± 0,241 mmol/l in maand 30 (n = 23) en 1,31 ± 0,220 mmol/l aan het eind van de studieperiode (n = 36).
• Calciumfosfaat: de concentraties calciumfosfaat waren 2,53 ± 0,475 mmol²/l² bij aanvang (n = 33), 2,78 ± 0,421 mmol²/l² in maand 30 (n = 23) en 2,82 ± 0,373 mmol²/l² aan het eind van de studieperiode (n = 36).
• Calcium in urine: gemiddelde 24-uurs calciumspiegels in de urine waren 5,52 ± 3,243 mmol/24 uur bij aanvang (n = 35), 7,47 ± 5,170 mmol/24 uur in maand 30 (n = 18) en 6,60 ± 3,818 mmol/24 uur aan het eind van de studieperiode (n = 35).

Aanvullend calcium en actief vitamine D

De hoeveelheid voorgeschreven aanvullend calcium daalde van 1313,8 ± 1404,46 mg/dag bij aanvang (n = 36) tot 1180,9 ± 1065,50 mg/dag in maand 30 (n = 23) en 1076,0 ± 832,48 mg/dag aan het eind van de studieperiode (n = 36). De hoeveelheid voorgeschreven aanvullend actief vitamine D daalde van 0,17 ± 0,320 mg/dag bij aanvang (n = 36) tot 0,12 ± 0,327 mg/dag in maand 30 (n = 23) en 0,11 ± 0,313 mg/dag aan het eind van de studieperiode (n = 36).

Bijwerkingen

Tijdens de studie traden geen klinisch relevante veranderingen op in botmineraaldichtheid. De meest voorkomende waren angst (41,0%), hypocalciëmie (28,2%) en depressie (20,5%).

Beschikbaarheid

RhPTH(1-84) is van 1 november 2021 tot 1 januari 2025 in Nederland onder voorwaarden beschikbaar voor volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie.

Bron

Rubin M, et al. Extended treatment with recombinant human parathyroid hormone (1-84) in adult patients with chronic hypoparathyroidism: a phase 4 study. 24th European Congress of Endocrinology 2022. Abstract P49.