Eenmalige toediening van een CRISPR-gebaseerde therapie (NTLA-2002) verminderde angio-oedeemaanvallen en leidde tot een robuuste en aanhoudende vermindering van het plasma kallikreïneniveau bij patiënten met erfelijk angio-oedeem.
Sebetralstat: een orale plasmakallikreïneremmer in ontwikkeling voor erfelijk angio-oedeem
mei 2023