Home | CRISPR-gentherapie toont duurzame klinische stabiliteit bij erfelijke ATTR-polyneuropathieNeurologie

CRISPR-gentherapie toont duurzame klinische stabiliteit bij erfelijke ATTR-polyneuropathie

Delen via:

Een eenmalige behandeling met de experimentele CRISPR-Cas9-therapie nexiguran ziclumeran leidt tot snelle en blijvende verlaging van serum-transthyretineniveaus bij patiënten met erfelijke transthyretineamyloïdose met polyneuropathie. Dat blijkt uit een internationale fase I-studie die is gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.

Meer informatie is alleen toegankelijk voor abonnees die voorschrijfbevoegd zijn.

Let op: Om alle informatie te kunnen zien heeft u een account nodig om in te loggen. Bent u al ingelogd? Dan heeft u onvoldoende rechten om deze informatie te bekijken. Wilt u uw account aanpassen? Klik dan hier

Lees ook: Patisiran bij erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie

jan 2026
Drs. Mirjam Bedaf

Vakgebieden:
Neurologie

Tags:
amyloidose, CRISPR, neurofilament light, nexiguran ziclumeran, polyneuropathie

Factoren geassocieerd met uitkomst na stamceltransplantatie voor MS

jun 2025 | Multipele Sclerose, Stamceltransplantatie

Erfelijke kinderkanker CMMRD beter herkennen en behandelen

jun 2025 | Leukemie, Lymfoom, Maag-darm-leveroncologie, Neuro-oncologie

Diepe hersenstimulatie: hoop voor (meer) patiënten met depressie en dwangstoornis

jun 2025

Drie aios maken succesvolle podcast Hersenspinsels

jun 2025 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-musculair, Neuro-vasculair

Ublituximab beschikbaar als nieuwe behandeloptie voor patiënten met actieve RMS

jun 2025 | Multipele Sclerose

LUMC behandelt eerste Nederlandse patiënt met CAR T-celtherapie voor auto-immuunziekte

jun 2025

Neurologisch Jaaroverzicht 2025

15 dec 2025 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Parkinson: Dopaminerge infusietherapie - Ervaringen uit de praktijk

4 dec 2025 om 20:00 | Bewegingsstoornissen

Benefit-Risk Ratio bij DMT's in MS: dilemma’s van de behandelaar

25 nov 2025 om 19:30 | Multipele Sclerose

Ouder worden met MS

12 nov 2025 om 20:30 | Multipele Sclerose

Keynote webinar | Spotlight on functional neurological disorder

20 okt 2025 om 18:00

Gordelroospreventie in medische risicogroepen - van indicatie tot vaccinatie

2 jul 2025 om 20:00 | Vaccinatie, Virale infecties

Kosteneffectiviteit van MS-medicatie in de praktijk

12 mei 2025 om 20:00 | Multipele Sclerose

Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

22 jan 2025 om 20:00

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

17 dec 2024 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Er zijn geen e-learnings gevonden.

Aankomend Terugblik

ECTRIMS NL 2026

woensdag 21 okt 2026 t/m vrijdag 23 okt 2026 | Multipele Sclerose

Echogeleide dry needling vermindert mogelijk hoofdpijn door myodurale afwijkingen

dec 2025 | Hoofdpijn

Veranderingen in witte stof bij persisterende posttraumatische hoofdpijn

dec 2025 | Hoofdpijn

Kwart van clusterhoofdpijnpatiënten gebruikt illegale drugs als behandeling

dec 2025 | Hoofdpijn

Minder vaak cardio- of cerebrovasculair event bij menstruele migraine

dec 2025 | Atherosclerose, Hoofdpijn, Myocardinfarct, Neuro-vasculair

Consensus over de vraag: wat is een migrainedag?

dec 2025 | Hoofdpijn

Recombinant botulinetoxine A bij trigeminusneuralgie: veelbelovend dieronderzoek

dec 2025 | Hoofdpijn

Occipitale neurostimulatie niet effectiever dan placebo bij clusterhoofdpijn

dec 2025 | Hoofdpijn

NfL en GFAP in serum: biomarkers van migraine?

dec 2025 | Hoofdpijn

Fase III-studie: atogepant veiliger en effectiever dan topiramaat

dec 2025 | Hoofdpijn

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

MedNet Neurologie 2025-04

dec 2025

MedNet Neurologie 2025-03

sep 2025

MedNet Neurologie 2025-02

jun 2025

MedNet Neurologie 2025-01

mrt 2025

MedNet Neurologie 2024-04

dec 2024

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

MedNet Neurologie 2024-01

mrt 2024

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

Whitepaper

Whitepaper: 24 Veelgestelde vragen en antwoorden over long COVID

feb 2022

Meer vacatures