Interim-resultaten van de ENDEAVOR-studie na 1 jaar laten zien dat delandistrogene moxeparvovec goed wordt verdragen door ambulante patiënten met Duchenne spierdystrofie van 4 tot 8 jaar. Ook werd een efficiënte transductie van spiercellen gezien en een stabilisatie of verbetering van de motorische functie.
Checklist bespaart tijd, geld en onzekerheid bij zoektocht naar oorzaak spontaan flauwvallen
okt 2023 | Epilepsie, Ritmestoornissen