Interim-resultaten van de ENDEAVOR-studie na 1 jaar laten zien dat delandistrogene moxeparvovec goed wordt verdragen door ambulante patiënten met Duchenne spierdystrofie van 4 tot 8 jaar. Ook werd een efficiënte transductie van spiercellen gezien en een stabilisatie of verbetering van de motorische functie.
‘Softe uitkomsten kunnen “harde” consequenties hebben voor patiënten’
dec 2022 | Epilepsie, Neuro-musculair, Neuro-oncologie, Neuro-vasculair