Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
‘Risicomodel IPSS-M dient standaard te worden gebruikt bij MDS’
okt 2023 | MDS, Stamceltransplantatie