Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Profylaxe met recombinant VWF vermindert bloedingsrisico bij ernstige VWD
jul 2022 | Benigne hematologie