Bij patiënten met ernstige hemofilie A leidde behandeling met valoctocogene roxaparvovec tot endogene productie van factor VIII en – ten opzichte van factor VIII-profylaxe – tot een significante afname van het aantal bloedingen en het gebruik van factor VIII-concentraat.
Behandeling met emicizumab bij ernstige hemofilie alleen in basispakket na prijsdaling
feb 2020 | Benigne hematologie