Gentherapie voor Crigler-Najjar stap dichterbij

Delen via:

Het proefschrift van Sem Aronson beschrijft de zoektocht naar een behandeling voor Crigler-Najjar. Centraal staat een studie waarmee gentherapie een stap dichterbij de praktijk is gekomen.

De ziekte van Crigler-Najjar is een zeldzame erfelijke aandoening waarbij een enzymdeficiëntie het bilirubinemetabolisme verstoort. Volwassenen moeten soms 10-12 uur per etmaal onder een blauwe lamp liggen, wil het afdoende effect hebben op de verwerking van bilirubine.

De promovendus beschrijft de langdurige correctie van progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 3 (PFIC3) in een muismodel na succesvolle gentherapie gericht op de lever. De bevindingen moedigen aan om gentherapie voor de behandeling van patiënten die lijden aan PFIC3 en mogelijk andere PFIC typen in de toekomst te overwegen, aldus Aronson.

Bron: Universiteit van Amsterdam

Promotie: de rol van CD40 bij inflammatoire ziekten

mei 2022 | Hepatitis

Lees meer over Promotie: de rol van CD40 bij inflammatoire ziekten

Kenmerken, surveillance, behandeling en uitkomsten van NAFLD-gerelateerd HCC

mei 2022 | Hepatologie, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Kenmerken, surveillance, behandeling en uitkomsten van NAFLD-gerelateerd HCC

Predictieve en prognostische biomarkers voor patiënten met colorectaal carcinoom

mei 2022 | Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Predictieve en prognostische biomarkers voor patiënten met colorectaal carcinoom

Fluorescentie-endoscopie voor snel en betrouwbaar diagnosticeren van voorstadia van slokdarmkanker

mei 2022 | Endoscopie, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Fluorescentie-endoscopie voor snel en betrouwbaar diagnosticeren van voorstadia van slokdarmkanker

De pro’s en contra’s van single-use duodenoscopen

mei 2022 | Endoscopie

Lees meer over De pro’s en contra’s van single-use duodenoscopen

FODMAP-dieet beter dan medicatie bij eerstelijnspatiënten met PDS

mei 2022

Lees meer over FODMAP-dieet beter dan medicatie bij eerstelijnspatiënten met PDS

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

20 apr 2022 om 20:30

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

JAK-remmers in de klinische praktijk: inzichten vanuit verschillende disciplines

28 mrt 2022 om 19:30 | IBD

Lees meer over JAK-remmers in de klinische praktijk: inzichten vanuit verschillende disciplines

Webcast Bridging the Gaps in Inflammatory bowel disease (IBD)

25 mrt 2022 | IBD

Lees meer over Webcast Bridging the Gaps in Inflammatory bowel disease (IBD)

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Make it happen: Someday starts today

28 jun 2021 om 20:00 | IBD

Lees meer over Make it happen: Someday starts today

De rol van de JAK-STAT pathways in colitis ulcerosa

13 apr 2021 om 19:30 | IBD

Lees meer over De rol van de JAK-STAT pathways in colitis ulcerosa

Darmgezondheid: diagnostiek en het brein

24 mrt 2021 | Maag-darm-leveroncologie, Ouderen

Lees meer over Darmgezondheid: diagnostiek en het brein

Darmgezondheid bij jong en oud

24 mrt 2021 | Maag-darm-leveroncologie, Ouderen

Lees meer over Darmgezondheid bij jong en oud

Symposium 85 jaar darmgezondheid: wetenschap van jong tot oud

2 feb 2021 | Maag-darm-leveroncologie, Ouderen

Lees meer over Symposium 85 jaar darmgezondheid: wetenschap van jong tot oud

e-learning: Verbeterde zorg voor slokdarm- en maagkanker

Chirurgie

Lees meer over e-learning: Verbeterde zorg voor slokdarm- en maagkanker
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Beïnvloeding slaaphouding door trilapparaat vermindert nachtelijke gastro-oesofageale reflux

Lees meer
Lees meer over Beïnvloeding slaaphouding door trilapparaat vermindert nachtelijke gastro-oesofageale reflux

Upadacitinib geassocieerd met minder extra-intestinale manifestaties bij patiënten met matige tot ernstige colitis ulcerosa

Lees meer
Lees meer over Upadacitinib geassocieerd met minder extra-intestinale manifestaties bij patiënten met matige tot ernstige colitis ulcerosa

Real-world studie: ustekinumab effectief bij meerderheid van uitgebreid voorbehandelde patiënten met de ziekte van Crohn

Lees meer
Lees meer over Real-world studie: ustekinumab effectief bij meerderheid van uitgebreid voorbehandelde patiënten met de ziekte van Crohn

Ustekinumab vergeleken met vedolizumab geassocieerd met betere uitkomst bij de ziekte van Crohn

Lees meer
Lees meer over Ustekinumab vergeleken met vedolizumab geassocieerd met betere uitkomst bij de ziekte van Crohn

Crowdsourcingplatform geeft inzicht in de ervaringen van patiënten met de ziekte van Crohn

Lees meer
Lees meer over Crowdsourcingplatform geeft inzicht in de ervaringen van patiënten met de ziekte van Crohn

Corticosteroïden hebben geen significant effect op uitkomst risankizumab bij ziekte van Crohn

Lees meer
Lees meer over Corticosteroïden hebben geen significant effect op uitkomst risankizumab bij ziekte van Crohn

Filgotinib veilig en werkzaam bij patiënten met de ziekte van Crohn en perianale fistels

Lees meer
Lees meer over Filgotinib veilig en werkzaam bij patiënten met de ziekte van Crohn en perianale fistels

Goede uitkomst segmentale colectomie bij patiënten met de ziekte van Crohn

Lees meer
Lees meer over Goede uitkomst segmentale colectomie bij patiënten met de ziekte van Crohn

Virtuele chromo-endoscopie beste techniek om histologische remissie bij colitis ulcerosa te voorspellen

Lees meer
Lees meer over Virtuele chromo-endoscopie beste techniek om histologische remissie bij colitis ulcerosa te voorspellen

Podcast pancreascarcinoom

dec 2021

Lees meer over Podcast pancreascarcinoom

Podcast - Periampullaire tumoren: maak onderscheid

nov 2021

Lees meer over Podcast - Periampullaire tumoren: maak onderscheid

Slokdarm- en maagkanker

jun 2021 | Chirurgie, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Slokdarm- en maagkanker

Impact van COVID-19 op bevolkingsonderzoek darmkanker in Nederland

feb 2021 | Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Impact van COVID-19 op bevolkingsonderzoek darmkanker in Nederland

Diagnose en behandeling van inflammatoire darmziekten (IBD)

dec 2020 | IBD

Lees meer over Diagnose en behandeling van inflammatoire darmziekten (IBD)

Leefstijl en voeding bij levercirrose en hepatische encefalopathie

jan 2020 | Hepatologie

Lees meer over Leefstijl en voeding bij levercirrose en hepatische encefalopathie

Medicamenteuze behandelmogelijkheden bij hepatische encefalopathie

okt 2019

Lees meer over Medicamenteuze behandelmogelijkheden bij hepatische encefalopathie