Gentherapie voor Crigler-Najjar stap dichterbij

Delen via:

Het proefschrift van Sem Aronson beschrijft de zoektocht naar een behandeling voor Crigler-Najjar. Centraal staat een studie waarmee gentherapie een stap dichterbij de praktijk is gekomen.

De ziekte van Crigler-Najjar is een zeldzame erfelijke aandoening waarbij een enzymdeficiëntie het bilirubinemetabolisme verstoort. Volwassenen moeten soms 10-12 uur per etmaal onder een blauwe lamp liggen, wil het afdoende effect hebben op de verwerking van bilirubine.

De promovendus beschrijft de langdurige correctie van progressieve familiaire intrahepatische cholestase type 3 (PFIC3) in een muismodel na succesvolle gentherapie gericht op de lever. De bevindingen moedigen aan om gentherapie voor de behandeling van patiënten die lijden aan PFIC3 en mogelijk andere PFIC typen in de toekomst te overwegen, aldus Aronson.

Bron: Universiteit van Amsterdam

Promotie: de rol van CD40 bij inflammatoire ziekten

mei 2022 | Hepatitis

Lees meer over Promotie: de rol van CD40 bij inflammatoire ziekten

Kenmerken, surveillance, behandeling en uitkomsten van NAFLD-gerelateerd HCC

mei 2022 | Hepatologie, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Kenmerken, surveillance, behandeling en uitkomsten van NAFLD-gerelateerd HCC

Predictieve en prognostische biomarkers voor patiënten met colorectaal carcinoom

mei 2022 | Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Predictieve en prognostische biomarkers voor patiënten met colorectaal carcinoom

Fluorescentie-endoscopie voor snel en betrouwbaar diagnosticeren van voorstadia van slokdarmkanker

mei 2022 | Endoscopie, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Fluorescentie-endoscopie voor snel en betrouwbaar diagnosticeren van voorstadia van slokdarmkanker

De pro’s en contra’s van single-use duodenoscopen

mei 2022 | Endoscopie

Lees meer over De pro’s en contra’s van single-use duodenoscopen

FODMAP-dieet beter dan medicatie bij eerstelijnspatiënten met PDS

mei 2022

Lees meer over FODMAP-dieet beter dan medicatie bij eerstelijnspatiënten met PDS

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

20 apr 2022 om 20:30

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

JAK-remmers in de klinische praktijk: inzichten vanuit verschillende disciplines

28 mrt 2022 om 19:30 | IBD

Lees meer over JAK-remmers in de klinische praktijk: inzichten vanuit verschillende disciplines

Webcast Bridging the Gaps in Inflammatory bowel disease (IBD)

25 mrt 2022 | IBD

Lees meer over Webcast Bridging the Gaps in Inflammatory bowel disease (IBD)

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Make it happen: Someday starts today

28 jun 2021 om 20:00 | IBD

Lees meer over Make it happen: Someday starts today

De rol van de JAK-STAT pathways in colitis ulcerosa

13 apr 2021 om 19:30 | IBD

Lees meer over De rol van de JAK-STAT pathways in colitis ulcerosa

Darmgezondheid: diagnostiek en het brein

24 mrt 2021 | Maag-darm-leveroncologie, Ouderen

Lees meer over Darmgezondheid: diagnostiek en het brein

Darmgezondheid bij jong en oud

24 mrt 2021 | Maag-darm-leveroncologie, Ouderen

Lees meer over Darmgezondheid bij jong en oud

Symposium 85 jaar darmgezondheid: wetenschap van jong tot oud

2 feb 2021 | Maag-darm-leveroncologie, Ouderen

Lees meer over Symposium 85 jaar darmgezondheid: wetenschap van jong tot oud

e-learning: Verbeterde zorg voor slokdarm- en maagkanker

Chirurgie

Lees meer over e-learning: Verbeterde zorg voor slokdarm- en maagkanker
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Nivolumab plus chemotherapie nieuwe standaard bij maag-/oesofagus- of GEJ-tumoren

Lees meer
Lees meer over Nivolumab plus chemotherapie nieuwe standaard bij maag-/oesofagus- of GEJ-tumoren

Geen associatie nierfunctie met prevalentie leversteatose bij CKD-patiënten

Lees meer
Lees meer over Geen associatie nierfunctie met prevalentie leversteatose bij CKD-patiënten

Combinatie-immuuntherapie verbetert overleving bij gevorderd oesofaguscarcinoom

Lees meer
Lees meer over Combinatie-immuuntherapie verbetert overleving bij gevorderd oesofaguscarcinoom

Een simpele strategie om chronische hepatitis verder terug te dringen

Lees meer
Lees meer over Een simpele strategie om chronische hepatitis verder terug te dringen

Geen voordeel therapeutic drug monitoring bij starten met infliximab

Lees meer
Lees meer over Geen voordeel therapeutic drug monitoring bij starten met infliximab

Innovatief microbenpreparaat veelbelovend voor behandeling psoriasis

Lees meer
Lees meer over Innovatief microbenpreparaat veelbelovend voor behandeling psoriasis

Meer gebruik van biologicals bij IBD, minder noodzaak voor operaties

Lees meer
Lees meer over Meer gebruik van biologicals bij IBD, minder noodzaak voor operaties

Routinematige slokdarmbiopten niet nuttig bij refractaire refluxklachten

Lees meer
Lees meer over Routinematige slokdarmbiopten niet nuttig bij refractaire refluxklachten

Klinische en endoscopische verbeteringen met ozanimod bij colitis ulcerosa

Lees meer
Lees meer over Klinische en endoscopische verbeteringen met ozanimod bij colitis ulcerosa

Podcast pancreascarcinoom

dec 2021

Lees meer over Podcast pancreascarcinoom

Podcast - Periampullaire tumoren: maak onderscheid

nov 2021

Lees meer over Podcast - Periampullaire tumoren: maak onderscheid

Slokdarm- en maagkanker

jun 2021 | Chirurgie, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Slokdarm- en maagkanker

Impact van COVID-19 op bevolkingsonderzoek darmkanker in Nederland

feb 2021 | Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over Impact van COVID-19 op bevolkingsonderzoek darmkanker in Nederland

Diagnose en behandeling van inflammatoire darmziekten (IBD)

dec 2020 | IBD

Lees meer over Diagnose en behandeling van inflammatoire darmziekten (IBD)

Leefstijl en voeding bij levercirrose en hepatische encefalopathie

jan 2020 | Hepatologie

Lees meer over Leefstijl en voeding bij levercirrose en hepatische encefalopathie

Medicamenteuze behandelmogelijkheden bij hepatische encefalopathie

okt 2019

Lees meer over Medicamenteuze behandelmogelijkheden bij hepatische encefalopathie