Monotherapie met iptacopan verbetert de hematologische en klinische uitkomsten bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en persisterende anemie, ongeacht of zij eerder werden behandeld met een C5-complementremmer.
Proof-of-concept voor aanpak van het enzymatische defect bij erfelijke enzymopathie
nov 2019 | Benigne hematologie