Eenmalige infusie van fidanacogene elaparvovec was bij patiënten met hemofilie B geassocieerd met geen of slechts laaggradige bijwerkingen over een periode van 3 tot 6 jaar. De effectiviteit bleef op lange termijn behouden bij een lage AAV-dosis (5×1011 vectorgenomen/kg).
Mitapivat bij volwassenen met niet-transfusieafhankelijke alfa- of bètathalassemie
sep 2025 | Benigne hematologie