Eenmalige infusie van fidanacogene elaparvovec was bij patiënten met hemofilie B geassocieerd met geen of slechts laaggradige bijwerkingen over een periode van 3 tot 6 jaar. De effectiviteit bleef op lange termijn behouden bij een lage AAV-dosis (5×1011 vectorgenomen/kg).
Base-edited CAR T-cellen voor gerecidiveerd T-cel ALL: een fase I-studie
nov 2023 | Leukemie