Eenmalige infusie van fidanacogene elaparvovec was bij patiënten met hemofilie B geassocieerd met geen of slechts laaggradige bijwerkingen over een periode van 3 tot 6 jaar. De effectiviteit bleef op lange termijn behouden bij een lage AAV-dosis (5×1011 vectorgenomen/kg).
GENEr8-1: resultaten 2 jaar na valoctocogene roxaparvovec bij hemofilie A
mei 2023 | Benigne hematologie