In de open-label extensiefase van de COMET-studie bij patiënten met de ziekte van Pompe bleven de positieve klinische resultaten van behandeling met avalglucosidase alfa uit het eerste jaar behouden.
Nusinersen per 1 januari 2020 voorwaardelijk toegelaten voor SMA-patiënten van 9,5 jaar en ouder
dec 2019 | Neuro-musculair