In de open-label extensiefase van de COMET-studie bij patiënten met de ziekte van Pompe bleven de positieve klinische resultaten van behandeling met avalglucosidase alfa uit het eerste jaar behouden.
Effectiviteit en veiligheid van vamorolone gedurende 48 weken bij Duchenne
apr 2024 | Neuro-musculair