In de open-label extensiefase van de COMET-studie bij patiënten met de ziekte van Pompe bleven de positieve klinische resultaten van behandeling met avalglucosidase alfa uit het eerste jaar behouden.
Risdiplam bij zuigelingen met SMA type 1: vergelijking met historische controles
aug 2021 | Bewegingsstoornissen, Neuro-musculair