Metakids en Hersenstichting bundelen krachten tegen ziekte van Hunter

Delen via:

Metakids en de Hersenstichting investeren samen 738.500 euro in onderzoek dat wordt uitgevoerd onder leiding van dr. Pim Pijnappel, verbonden aan Erasmus MC. Het doel is om een gentherapie te ontwikkelen voor de ziekte van Hunter.

De ziekte van Hunter ontstaat door een fout in het gen dat codeert voor het IDS-enzym, en leidt tot ernstige hersenschade en dementie bij jonge kinderen, waardoor ze volledig afhankelijk worden van zorg en overlijden rond het 18-20e levensjaar. Uit eerder onderzoek is gebleken dat gentherapie een veilige en effectieve behandeling is voor andere metabole ziekten, zoals metachromatische leukodystrofie. Onderzoekers willen nu nagaan of ze deze kennis kunnen inzetten om ook een gentherapie te ontwikkelen voor het Hunter-syndroom.

In de huidige studie wordt onderzocht hoe de gentherapie op een betrouwbare manier gemaakt kan worden, zodat het bij de mens toegepast kan worden waarbij het zowel effectief als veilig is. De resultaten worden medio 2026 verwacht. Als het onderzoek succesvol is willen de onderzoekers de behandeling verder testen in een klinische trial. Het uiteindelijke doel is om de gentherapie beschikbaar te maken voor patiënten via een niet-commercieel financieringsmodel.

Bron:

Hersenstichting

Vasculaire risicofactoren voor dementie variëren per levensfase

jun 2022 | Dementie

Lees meer over Vasculaire risicofactoren voor dementie variëren per levensfase

NWO Stevinpremie voor neuroloog Bas Bloem

jun 2022 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over NWO Stevinpremie voor neuroloog Bas Bloem

Adolescenten met continue migrainehoofdpijn willen vooral minder intense klachten

jun 2022 | Hoofdpijn

Lees meer over Adolescenten met continue migrainehoofdpijn willen vooral minder intense klachten

Neusspray met CGRP-receptorantagonist werkzaam bij migraine

jun 2022 | Hoofdpijn

Lees meer over Neusspray met CGRP-receptorantagonist werkzaam bij migraine

Apomorfine effectief tegen slapeloosheid bij parkinsonpatiënten

jun 2022 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Apomorfine effectief tegen slapeloosheid bij parkinsonpatiënten

Zeswekelijks natalizumab even effectief als vierwekelijks

jun 2022 | Multipele Sclerose

Lees meer over Zeswekelijks natalizumab even effectief als vierwekelijks

Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

16 jun 2022 om 20:00 | Diabetes

Lees meer over Masterclass Diabetes: Pijn & Polyfarmacie

Gewone symptomen van zeldzame ziekten

20 apr 2022 om 20:30

Lees meer over Gewone symptomen van zeldzame ziekten

Neurologisch Jaaroverzicht 2021

5 apr 2022 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2021

Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

10 nov 2021 om 20:30

Lees meer over Webcast Long covid: wat weten we, wat kunt u verwachten, wat kunt u doen?

Online Alzheimer Innovatie Forum

4 nov 2021 om 20:00 | Dementie

Lees meer over Online Alzheimer Innovatie Forum

Meaningful Migraine Management

13 okt 2021 om 20:00 | Hoofdpijn

Lees meer over Meaningful Migraine Management

Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

22 sep 2021 om 20:00 | Multipele Sclerose

Lees meer over Don’t be late! Vroege behandeling en interventie bij MS

Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

10 aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Webinars migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Masterclass: de neuropathische pijnpuzzel

11 mei 2021 om 20:00

Lees meer over Masterclass: de neuropathische pijnpuzzel

Sinusitus of Migraine?

Hoofdpijn

Lees meer over Sinusitus of Migraine?
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Twee derde blijkt na herseninfarct toch risicofactoren te hebben

Lees meer
Lees meer over Twee derde blijkt na herseninfarct toch risicofactoren te hebben

Matige intermethodebetrouwbaarheid van Rankin-schaal bij subarachnoïdale bloeding

Lees meer
Lees meer over Matige intermethodebetrouwbaarheid van Rankin-schaal bij subarachnoïdale bloeding

Warm aanbevolen symposium over vooruitgang bij MS

Lees meer
Lees meer over Warm aanbevolen symposium over vooruitgang bij MS

Genvarianten van invloed op overlevingsduur van parkinsonpatiënten

Lees meer
Lees meer over Genvarianten van invloed op overlevingsduur van parkinsonpatiënten

Toegenomen risico op neurologische aandoeningen na COVID-19

Lees meer
Lees meer over Toegenomen risico op neurologische aandoeningen na COVID-19

Hemodynamiek van supiene hypertensie bij neurogene orthostatische hypotensie

Lees meer
Lees meer over Hemodynamiek van supiene hypertensie bij neurogene orthostatische hypotensie

Afwijkingen in degree centrality gaan gepaard met het ziektebeloop van MS

Lees meer
Lees meer over Afwijkingen in degree centrality gaan gepaard met het ziektebeloop van MS

Clustering van hypersomnolentie maakt fenotypering mogelijk

Lees meer
Lees meer over Clustering van hypersomnolentie maakt fenotypering mogelijk

EAN-richtlijnen over invasieve behandeling van Parkinson en neuropathische pijn

Lees meer
Lees meer over EAN-richtlijnen over invasieve behandeling van Parkinson en neuropathische pijn

Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

aug 2021 | Hoofdpijn

Lees meer over Podcasts migraine: de laatste ontwikkelingen in de behandeling van migraine

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS