Bij volwassen patiënten met hematopoëtische stamceltransplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (HSCT-TMA) resulteerde behandeling met narsoplimab in hoge responspercentages, gedefinieerd als een verbetering van zowel laboratorium TMA-markers als de klinische status. Er werden geen verschillen in respons gezien tussen subgroepen en de overleving was substantieel voor deze hoogrisicopopulatie.
Proof-of-concept voor aanpak van het enzymatische defect bij erfelijke enzymopathie
nov 2019 | Benigne hematologie