Onderzoekers van het Erasmus MC starten 2 ambitieuze projecten om sikkelcelziekte beter te behandelen of zelfs te genezen.
Het eerste project draait om de CRISPR-Cas-technologie, waarmee heel nauwkeurig een fout in het DNA kan worden hersteld. Onderzoekers uit Frankrijk, Spanje en Rotterdam zien met de techniek mogelijkheden voor patiënten met sikkelcelziekte.
De techniek voor zo’n base-correctie bestaat al, maar de onderzoekers willen de methode verbeteren en testen in gekweekte cellen van sikkelcelpatiënten. Ze krijgen daarvoor een subsidie van de European Innovation Council van bijna 4 miljoen euro, waarvan 727.000 euro voor Erasmus MC.
In het tweede project kiezen de onderzoekers voor een alternatieve benadering. Ze gaan 130.000 stoffen testen op hun vermogen om de aanmaak van hemoglobine F te stimuleren. De onderzoekers krijgen voor dit project 596.000 euro subsidie van NWO en werken samen met het European Molecular Biology Laboratory (EMBL) in Heidelberg.
Beide benaderingen zijn nodig, stellen de onderzoekers. Correctie van het DNA zal de patiënten genezen van sikkelcelziekte, maar deze behandeling is duur en vereist een hoogontwikkelde zorginfrastructuur. Een nieuw medicijn zal veel makkelijker op grote schaal ingezet kunnen worden. Dat kan het verschil maken voor de meer dan 30 miljoen sikkelcelpatiënten in lage- en middeninkomenslanden.
Bron: