In een fase II-studie bij patiënten met narcolepsie type 1 resulteerde behandeling met een orexinereceptor-2-agonist in een grotere verbetering van slaperigheid en kataplexie dan placebo. Wel was de behandeling geassocieerd met hepatotoxiciteit, die leidde tot voortijdige beëindiging van de trial.
Onasemnogene abeparvovec alleen in basispakket na prijsonderhandeling
mei 2021 | Neuro-musculair