In een fase II-studie bij patiënten met narcolepsie type 1 leidde behandeling met de orale selectieve orexinereceptor 2-agonist oveporexton tot significante verbetering van de alertheid, slaperigheid en kataplexie gedurende een periode van 8 weken.
Vergoeding atidarsagene autotemcel (Libmeldy) voor presymptomatische metachromatische leukodsytrofie
feb 2024