De resultaten van een 5 jaar durende open-label extensiestudie tonen de voordelen van patisiran als langetermijnbehandeling voor patiënten met erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie (hATTR-PN). Omdat schade die is opgetreden voor de start van de behandeling meestal niet herstelt, benadrukken de auteurs het belang van vroege behandeling.
Nusinersen per 1 januari 2020 voorwaardelijk toegelaten voor SMA-patiënten van 9,5 jaar en ouder
dec 2019 | Neuro-musculair