De resultaten van een 5 jaar durende open-label extensiestudie tonen de voordelen van patisiran als langetermijnbehandeling voor patiënten met erfelijke transthyretine-amyloïdose met polyneuropathie (hATTR-PN). Omdat schade die is opgetreden voor de start van de behandeling meestal niet herstelt, benadrukken de auteurs het belang van vroege behandeling.
Slim horloge helpt kinderen met hypothalame dysfunctie bij suprasellaire hersentumor
sep 2024 | Neuro-oncologie