Bij patiënten met erfelijke hemorragische teleangiëctasieën resulteerde behandeling met pomalidomide in een significante, klinisch relevante afname van de ernst van neusbloedingen. Dat blijkt uit de PATH-HHT-studie, waarvan de resultaten in NEJM zijn gepubliceerd.
GENEr8-1: resultaten 2 jaar na valoctocogene roxaparvovec bij hemofilie A
mei 2023 | Benigne hematologie