Bij patiënten met erfelijke hemorragische teleangiëctasieën resulteerde behandeling met pomalidomide in een significante, klinisch relevante afname van de ernst van neusbloedingen. Dat blijkt uit de PATH-HHT-studie, waarvan de resultaten in NEJM zijn gepubliceerd.
Betibeglogene autotemcel effectief bij patiënten met bètathalassemie zonder β0/β0-genotype
apr 2022 | Benigne hematologie