Er wordt steeds meer mogelijk om de symptomen van cystic fibrosis te bestrijden en het ziekteproces te vertragen, mede door de komst van CFTR-modulatoren. Of een patiënt baat heeft bij deze medicatie is veilig te voorspellen met een FIS-test, zo concludeerde promovendus Marlou Bierlaagh (UMC Utrecht) in haar proefschrift.
Bij de zeldzame varianten van cystic fibrosis (CF) is er dringend behoefte aan methoden om te voorspellen of een behandeling bij een individuele patiënt kan werken. Uit het promotieonderzoek van Bierlaagh blijkt dat voor mensen met een zeldzame variant van CF te voorspellen is of zij profijt zullen hebben van bepaalde medicijnen. Dit kan met behulp van de FIS-test.
De FIS-test maakt gebruik van darmorganoïden, verkregen uit rectale biopten van de patiënt. Voeg je de juiste medicatie toe die het CFTR-kanaal weer laat werken, dan zwellen de organoïden op als kleine ballontjes. Hoeveel een organoïd zwelt, en hoe goed het kanaaltje is gerepareerd is te meten met de FIS-test.
Bierlaagh toont aan dat de FIS-test niet alleen veilig en reproduceerbaar is, maar ook kosteneffectief en klinisch voorspellend. De mate van zwelling blijkt een sterke correlatie te vertonen met de te verwachten klinische respons in vivo.
Bron: