Vroegtijdige behandeling van spinale musculaire atrofie met het orale middel risdiplam lijkt veelbelovend voor pasgeborenen met een genetische diagnose die geen symptomen hebben. Dit blijkt uit de internationale RAINBOWFISH-studie, waarvan de resultaten zijn gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.
Advies: vergoed avalglucosidase alfa (Nexviadyme) voor behandeling ziekte van Pompe
jun 2024 | Neuro-musculair